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基因疗法一种全新的快速筛选纳米颗粒的方法袁兵世纪罗震环

2019-11-20 03:25:23  华侨娱乐网

以DNA或者RNA为基础的基因疗法正在受到越来越广泛的关注。最早基因疗法的研究主要是针对遗传疾病的,这些先天疾病缺乏有效的治疗手段,而基因疗法通过修复有缺陷的基因可以根治这些疾病。而随着对人类基因表达调控的深入研究,包括RNA干扰机制的发现,为基因疗法又打开了一片新的天空。以RNA小分子为基础的基因疗法,可以显著地降低一些疾病中的过表达基因,可以被广泛地应用到癌症和免疫疾病领域。

不过,基因疗法一直以来的难点是如何将DNA或RNA分子送到目标细胞中,由于人体内对于外来遗传物质的防御机制,游离的DNA和RNA分子会被迅速降解,无法起到应有的疗效。近年来兴起的一种方法是脂质分子做成纳米颗粒,将DNA和RNA分子包裹在其中。通过改变纳米颗粒的大小和化学成分,可以将其送往不同的器官。

▲基因疗法的核心技术攻关在于如何将DNA或RNA分子送到目标细胞中(图片来源:Nano Media Group)

实验发现,大部分的纳米颗粒都聚集在肝脏中。因为肝脏负责过滤血液中的杂质,因此许多纳米颗粒被留在了那里。而要将纳米颗粒送往其它器官并非不可能,但也并不容易。传统上,科学家们会在体外培养来自于特定器官的细胞,然后测试纳米颗粒是否能进入细胞。然后再将那些成功进入细胞的颗粒注入动物体内进行试验,以判断它们能否躲过肝脏的过滤而达到目标器官。这种方法费时费力,并且以此试验能够测试的纳米颗粒种类十分有限。

最近,来自美国麻省理工学院、佐治亚理工学院和佛罗里达大学的科研团队发明了一种全新的快速筛选纳米颗粒的方法,这项研究发表在了《美国科学院院刊》(PNAS)上。

首先,这个团队制造了数千种不同的纳米颗粒。然后,给每一种纳米颗粒加上一个DNA条形码。这个条形码是一个大约60个碱基对长的DNA分子,每种特定序列的DNA分子被加入一种纳米颗粒中。在将许多不同的纳米颗粒中同时注入动物体内后,摘取不同的器官进行DNA测序。通过测到的DNA条形码就知道了哪一种纳米颗粒到达了这个器官。

在一次实验中,科研人员同时将30中带有不同结构的聚乙二醇的纳米颗粒同时注入了小鼠体内。通过DNA测序,他们发现了能够到达肝、肺、心、脑、肾、脾、肌肉和子宫的不同纳米颗粒。进一步的研究发现,达到肝脏的纳米颗粒能够成功地将一种小分子RNA送入肝脏细胞,并且抑制了目标基因的表达。下一步,他们希望研究那些不同的聚乙二醇结构如何影响纳米颗粒能够最终到达的器官。

▲文章第一作者James Dahlman博士(图片来源:sciencedaily)

这项研究的第一作者,麻省理工学院博士、现为佐治亚理工学院的James Dahlman教授表示:“对于基因疗法来说,不管它的生物机制是什么,如何安全地将DNA或RNA送到目标器官是目前最大的障碍。我们的方法可以同时测试许多种不同的纳米颗粒,迅速筛选能够到达特定器官的纳米颗粒。”

我们希望这种新方法能够早日投入实用,为患者带来全新的安全高效的基因疗法。

参考资料:

[1]Nanoparticle screen could speed up drug development

[2]Barcoded nanoparticles for high throughput in vivo discovery of targeted therapeutics

注:文章内的所有配图皆为网络转载图片,侵权即删!

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